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Novartis: revisión acelerada en los EE. UU contra la atrofia muscular espinal

Novartis: revisión acelerada en los EE. UU contra la atrofia muscular espinal

  • 4 de diciembre de 2018

Novartis recibió una revisión prioritaria de la Agencia de Salud de los Estados Unidos (FDA) de su terapia génica de reemplazo de genes AVXS-101, ahora conocida como Zolgensma, para la atrofia muscular espinal tipo 1.

Esta enfermedad neuromuscular progresiva es una de las principales causas genéticas de mortalidad entre los bebés, dijo la multinacional farmacéutica Rhenish.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) fue desarrollado por el laboratorio estadounidense Avexis, comprado en mayo pasado por casi $9 mil millones por Novartis. El tratamiento es en forma de una sola toma y está diseñado para combatir el origen monogénico de la atrofia muscular espinal mediante la sustitución del gen SMN1 primario defectuoso o faltante. La operación debe evitar el deterioro de la función muscular.

Novartis señala que los quince pacientes muy jóvenes en el ensayo clínico Start de Fase I aún están vivos y no requerían asistencia respiratoria permanente en el momento de su segundo cumpleaños, mientras que menos del 10% de los bebés con la atrofia muscular espinal se puede lograr sin tratamiento hasta esta edad.

Once de los doce niños pequeños que recibieron una dosis alta de Zolgensma también lograron sentarse durante al menos cinco segundos, lo que ningún paciente no tratado pudo hacer.

La designación de revisión prioritaria implica la toma de decisiones de la FDA dentro de los seis meses, en comparación con los 10 meses de un procedimiento estándar. Zolgensma ya había obtenido designaciones equivalentes en Japón y Europa, donde se esperan decisiones, respectivamente, en la primera mitad del año y mediados de 2019.

Avexis tiene una plataforma de producción llamada AAV9 centrada en los trastornos del sistema nervioso central.

La propuesta de recompra lanzada a principios de abril fue motivada por la integración de Zolgensma en la cartera de Novartis, así como por una expansión de las capacidades de producción de terapia génica más allá de la franquicia de oncología.

"La integración del equipo de Avexis nos permitirá tener una nueva plataforma de terapia génica, además de nuestra plataforma CAR-T en oncología", dijo el Director Ejecutivo de Novartis, Vasant.

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