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Novartis ofrece una cura para la atrofia muscular espinal

Novartis ofrece una cura para la atrofia muscular espinal

  • 27 de mayo de 2019

El gigante farmacéutico con sede en Basilea, Novartis, ha recibido el visto bueno de la FDA para la comercialización de la terapia de atrofia muscular espinal en niños menores de dos años.

Novartis ha obtenido la autorización de comercialización de la Agencia de Salud de EE.UU (FDA) para la terapia génica Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) destinada a la atrofia muscular espinal en niños menores de dos años, incluidos para aquellos que aún no presentan síntomas en el momento del diagnóstico.

Zolgensma es un medicamento que está diseñado para combatir el origen monogénico de la atrofia muscular espinal mediante la sustitución del gen SMN1 primario defectuoso o faltante. La operación debe evitar el deterioro de la función muscular.

La multinacional farmacéutica explica que el precio establecido para su tratamiento representa más o menos la mitad de los costos de la monitorización terapéutica no curativa durante diez años de SMA o enfermedades genéticas pediátricas ultra raras.

Se están llevando a cabo negociaciones con unos 15 aseguradores de salud, algunos de los cuales, según Avexis, ya han aceptado en principio los términos del reembolso.

Novartis registró en abril de este año el estudio de Fase III "Str1ve" con datos prometedores sobre el Zolgensma. La administración del tratamiento confirmó una extensión del tiempo de supervivencia sin incidentes, entre otros efectos beneficiosos en comparación con las encuestas realizadas en niños no tratados, de acuerdo con los resultados ya obtenidos en la fase I.

De los 21 niños a los que se le trató 19 han superado la enfermedad, trece de los cuales tenían 14 meses de edad sin necesidad de asistencia respiratoria permanente, mientras que solo una cuarta parte de los niños pequeños con esta afección generalmente logran superar la hospitalización.

Sin tratamiento, la tasa de mortalidad o la necesidad de asistencia respiratoria continua supera el 90% a los dos años.

El Cantonal Bank of Zurich (ZKB), por su parte, agradece una tan esperada aprobación, a un precio "aceptable" y reembolsable en caso de no éxito. El establecimiento de Zurich enfatiza que la alta tasa de eficacia curativa ya coloca a Zolgensma en un nuevo estándar terapéutico.

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